Каждый третий взрослый, имеющий диагноз СМА, не получает необходимую жизненно важную лекарственную терапию. И то это лечение приходится выбивать в судах. Регионы признаются: нередко они сами инициируют суды, потому что только с помощью судебного решения можно обеспечить больных необходимыми лекарственными препаратами.

Но главная проблема в том, что за время судебных тяжб состояние больного ухудшается. Плюс, важно не забывать, что ежегодно взрослую когорту редких пациентов в регионах пополняет группа – притом, растущая – выпускников фонда «Круг добра». По достижению совершеннолетия их лекобеспечение тоже становится обязанностью субъектов РФ. На практике это чаще всего означает перерыв в лечении – пока государственная система инертна, разного рода сбои и отсрочки становятся обычным делом.

В результате достигнутый за время лечения эффект от терапии нивелируется, состояние здоровья пациентов ухудшается. Возникает закономерный вопрос об эффективности затраченных средств на предыдущих этапах. Очевидно, проблема требует системного решения. Одной из результативных временных мер, по мнению экспертов, могли бы стать межбюджетные трансферты. Механизм реализации этого шага обсудили специалисты в ходе круглого стола «Актуальные направления финансирования лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями в новом бюджетном периоде». Он состоялся в «Российской газете» 29 ноября.

Риск летального исхода резко увеличивается после 25 лет

СМА – классический пример болезни, которая не включена ни в один — ни в федеральный, ни в региональный – льготный лекарственный перечень. Маркером, который хорошо иллюстрирует положение пациентов, стало начало работы фонда «Круг добра» в 2021 году. «Уже буквально через полгода после перевода лекобеспечения на федеральное финансирование мы увидели реальный осязаемый результат: если в октябре 2020 года обеспечивались только 24% пациентов, то к октябрю 2021 года доля обеспеченности достигла 74%», — привела данные директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

Комментируя сегодняшнюю ситуацию, эксперт отметила: по детям — практически 100% охват лечением. Что касается взрослых пациентов, здесь картина значительно хуже: каждый третий пациент не получает необходимые им препараты. «Мы проанализировали данные и увидели, что выживаемость пациентов начинает резко сокращаться после 25 лет, — добавила Ольга Германенко, — Грустно признавать, но у нас до сих пор есть неравенство в доступе пациентов к необходимым лекарственным препаратам». 

По букве закона

В настоящее время в Российской Федерации для лекарственного обеспечения орфанных пациентов действуют две программы — федерального и регионального уровня. Первая — программа высокозатратных нозологий. Вторая — программа жизнеугрожающих заболеваний. Препараты по этим программам пациенты получают по факту установленного диагноза. Также по этим программам ведутся федеральные регистры пациентов, что позволяет вести учет, организовать планирование лекарственного обеспечения, прогнозировать появление новых пациентов и решать другие вопросы.

В дополнение к указанным программам создан Фонд «Круг добра», в рамках деятельности которого дети с заболеваниями из программы ВЗН обеспечиваются лекарственными препаратами до 19 лет, далее в рамках финансирования самой программы ВЗН. Как мы видим, для этой группы пациентов создан механизм обеспечивающий преемственность и непрерывность лекарственного обеспечения при достижении совершеннолетия. При этом, сохраняется равный доступ к терапии по всей территории РФ и отсутствует зависимость от установления инвалидности.

Пациенты старше 19 лет с заболеваниями, не включенными в две льготные программы, как пример СМА, имеют возможность получить такую терапию только как инвалиды I и II группы в рамках Постановления Правительства РФ №890. Однако, как показывает многолетний опыт программ ВЗН и жизнеугрожающих заболеваний, при раннем начале лечения с применением патогенетической терапии, большинство больных не становятся инвалидами. При этом благодаря эффективной терапии предоставляемой Фондом, дети, достигшие 19 лет так же, не всегда являются инвалидами или имеют инвалидность III группы, что делает невозможным продолжение их лечения на уровне субъектов Российской Федерации. Еще одной проблемой является низкий уровень финансовой обеспеченности отдельных регионов России, что приводит к перерывам в лечении и необходимости для пациентов, достигших 19 лет, обращаться в суд за защитой своих нарушенных прав.

В «Круге добра» заболевание есть, а во «взрослых» программах — нет

Существенная проблема, которую отмечают эксперты: с 2012 года ни федеральная, ни региональная программы не расширялись за счет включения новых заболеваний, мы по-прежнему имеем дело только с 28 болезнями. При этом на сегодня дополнительно еще около 30 орфанных заболеваний имеют зарегистрированную в РФ патогенетическую лекарственную терапию. «В отсутствие систематического пересмотра и расширения государственных программ льготного лекарственного обеспечения «редких» пациентов возможно принятие единовременных решений о предоставлении в 2024 году из федерального бюджета иных межбюджетных трансфертов бюджетам субъектов Российской Федерации в целях улучшения лекарственного обеспечения детей, достигших 19 лет, вышедших из-под опеки фонда Круг добра. А в дальнейшем ставить вопрос системного развития программ ВЗН и жизнеугрожающих заболеваний — отметила юрист Национального совета экспертов по редким болезням, член Экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям Комитета Государственной Думы по охране здоровья Наталья Смирнова.

Ярославская область: на «редких» требуется сотни миллионов рублей на три года

Заместитель министра здравоохранения Ярославской области Надежда Корзина привела данные по своему региону. На территории Ярославской области внедрён единый регистр пациентов — в том числе отдельный подрегистр для орфанных больных. Всего в регионе проживает 228 человек с орфанными заболеваниями. Из них 134 ребёнка. Из них 89 — подопечные фонда «Круг добра». «На территорию нашего региона за последний календарный год за счет фонда «Круг добра» поступило лекарственных препаратов на сумму более 2 млрд руб. Уже в этом году некоторые пациенты подопечные фонда «Круг добра» повзрослеют и придут за лекарственным обеспечением к нам в регион. В 2023 году это будет пять человек. Губернатором области принято решение о выделении денежных средств на лекарственное обеспечение данных пациентов. Общая сумма их лекарственного обеспечения составит 174 млн рублей», — рассказала Надежда Корзина.

По словам представителя ярославского минздрава, в 2024 году в регионе добавятся ещё семь «редких» пациентов. Сумма их лекобеспечения составит 206 млн рублей. В 2025 году — шесть человек на сумму 198 млн рублей. «Это огромные суммы для региона. Кроме того, в дополнение к «Кругу добра» мы обеспечиваем лекарственными препаратами ещё 49 пациентов, которые не попали под опеку фонда в связи с возрастом. Они не вошли и в программу ВЗН, закупка препаратов для них останется на плечах региона. Сумма их лекарственного обеспечения колеблется также в районе 570 млн рублей. В ближайшее время также добавится один вновь выявленный пациент со СМА. И эта сумма увеличится ещё.

Дальний Восток: затраты растут, что делать – непонятно

Похожая ситуация складывается и на территориях Дальневосточного федерального округа. Регионы ДФО прилагают серьезные усилия для увеличения бюджетного наполнения программ по льготному лекарственному обеспечению. Так в динамике общий объем бюджета средств на региональное лекарственное обеспечение выглядит следующим образом. В 2021 году он составил 7,6 млрд рублей. В 2022 году — 10,2 млрд рублей. В нынешнем году совокупный бюджет несколько снизился и составил 9,6 млрд рублей. «Но при этом мы внутри этого регионального бюджета видим рост затрат на орфанные заболевания вообще и на СМА в частности», — отметила главный внештатный клинический фармаколог Минздрава России по Дальневосточному федеральному округу Екатерина Елисеева.

Так, если в 2021 году на патогенетическую терапию СМА субъекты Дальневосточного федерального округа в среднем выделяли около 3% регионального бюджета льготного лекарственного обеспечения, то в 2023 году эта уже больше 4%. «Это очень большие средства. Они исчисляются сотнями миллионов рублей предусмотреть которые крайне сложно, практически невозможно», резюмировала Екатерина Елисеева.

Первый шаг – правильно посчитать

Руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко Елена Шукан уверена: выход из сложившейся непростой ситуации есть. Более того, есть решение, которое уже однажды было использовано в практике и принесло неплохие результаты. Первое, что, по словам эксперта, необходимо сделать – наладить учет пациентов, чтобы статистика была достоверной и актуальной. Пациентов с редкими заболеваниями не так много. Их реально можно посчитать.

 «Но, тем не менее, не все они у нас учтены. Вы видите, как учтены взрослые и дети в различных программах. Половина детей – это программа ВЗН. Треть детей – это программа редких жизнеугрожающих заболеваний. И пятая часть детей учтены на ресурсе фонда «Круг добра». Треть взрослых учтены в программе высокозатратных нозологий. Еще треть в программе редких жизнеугрожающих. И порядка 40% взрослых у нас не учтены нигде. И это прогнозные цифры, потому что, на самом деле, из-за того, что такие больные не включены в регистры, мы не можем сегодня точно назвать число таких пациентов. Я убеждена, что для редкого пациента безоговорочно работает правило: не учтен — равно не обеспечен», — заявила Елена Шукан.

По словам экспертов, это касается в первую очередь тех болезней, которые сегодня имеют зарегистрированную на территории РФ терапию, но пока не вошли ни в какие государственные программы. Их много. Количество больных, даже прогнозное, вполне сопоставимо с количеством пациентов, которые сейчас включены в программу редких жизнеугрожающих заболеваний по Постановлению Правительства №403. «И в связи с тем, что не налажен учет этих пациентов, более половины регионов вообще не видят таких больных как редких. Они растворены в общем числе региональных льготников-инвалидов. Это, конечно, неблагоприятная ситуация», — подчеркнула г-жа Шукан.

2015 год: обеспеченность препаратами около 80% пациентов

Историю финансирования лекарственного обеспечения редких орфанных заболеваний в России насчитывает без малого 16 лет. В 2007 году начала работать программа высокозатратных нозологий. В 2012 году стало понятно, что четыре заболевания в ней являются редкими. Сегодня таких заболеваний в программе ВЗН 11. 66% больных, включенных в эту программу, обеспечены лекарственной терапией. Обеспечены все нуждающиеся. С 2012 года работает региональная программа редких жизнеугрожающих заболеваний. На первом этапе в ней было 24 нозологии, сегодня – 17. 7 нозологических форм перемещены с регионального уровня в федеральную программу. И доля расходов на этих пациентов в рамках региональных расходов на все лекобеспечение льготников, проживающих в регионе, в ряде субъектов доходит до 30%. То есть, треть средств тратится на редких пациентов. «Система построена таким образом, что федеральный уровень, и региональный уровень распределяют между собой ответственность за лекобеспечение льготников. Регионы регулярно сталкивались с ситуацией, что им не хватает средств на решение этих задач. И поэтому были применены иные подходы к финансированию. Так, например, в 2015 году было сделано софинансирование из федерального бюджета регионам на обеспечение редких пациентов. В тот год примерно пятая часть расходов была покрыта из федерального бюджета. Это позволило обеспечить лекарственными препаратами более 80% пациентов, включенных в регистр. У нас никогда не было таких цифр кроме как в 2015 году», — напомнила Елена Шукан.

Софинансирование как оперативное решение

По мнению Елены Шукан, возвращение к позитивному опыту 2015 года сейчас могло бы стать эффективным решением накопившихся проблем: «Этот механизм вполне можно рассматривать как временную меру до тех пор, пока система не развернется и не сможет забрать пациентов на федеральный уровень, возможно, регионам нужно просить о межбюджетных трансфертах из федерального бюджета», — прокомментировала эксперт. При этом, безусловно, для получения такого софинансирования важно соблюсти ряд условий.  Необходимо больных,которые пока не учтены ни в одной из льготных программ, закрепить в региональных программах. И показать реальное выделение регионами средств на таких пациентов. А когда эта группа будет законодательно закреплена, и будет иметь понятные очертания, вот тогда уже можно обратиться на федеральный уровень, как это было в 2014-2015 годах и получить софинансирование. «Мера временная, но, мне кажется, в текущей ситуации она могла бы быть спасительной для наших субъектов», — резюмировала Елена Шукан.

Сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев идею поддержал, обратив при этом внимание на ряд организационных вопросов. В частности, он отметил, что для заболеваний, которые не входят ни в один из перечней, необходимо будет сформулировать основание для получения субсидий. При этом руководитель ВСП солидарен с мыслью, что искать способ решения проблемы надо максимально оперативно. «Пациенты умирают сейчас. Это трагедия. Мы эту трагедию должны совместными усилиями остановить», — резюмировал эксперт.